6月21日，2024第九届两江国际儿科论坛在渝举办。在该论坛上，重医附属儿童医院启动国内首个X-SCID基因治疗临床试验。

▲活动现场。受访者供图

据介绍，此次论坛以“创新、交叉、融合”为主题，旨在加强推动中国儿科与世界一流大学、研究机构和医院的科技交流、协同与合作，不断提高儿科临床医学研究和科技创新的能力，全面推动儿科医学发展。

论坛分为院士主委论坛、儿科临床研究创新发展论坛、X-SCID基因治疗临床试验启动会、西部贝贝联盟交流会等议程。

在院士主委论坛上，中国科学院院士徐涛、黄荷凤分别带来了主旨演讲。

“我国儿童及青少年恶性肿瘤新发患者数量年均4.038万例。”北京儿童医院王天有在做题为《中国小儿血液肿瘤发展现状》的演讲时表示，在0-14岁儿童中，排名前三的癌种是白血病、CNS（中枢神经系统）肿瘤、淋巴瘤；15-19岁青少年中，排名前三的是恶性上皮细胞肿瘤和黑色素瘤、白血病、CNS肿瘤。他提到，近年来国内抗肿瘤药物研发如火如荼，但我国儿童抗肿瘤药物研发仍显不足。

在X-SCID基因治疗临床试验启动会上，重医附属儿童医院启动了X-SCID基因治疗临床试验。据了解，原发性免疫缺陷病，也称免疫出生缺陷，是一种会损害免疫系统的严重疾病。其中，X连锁重症联合免疫缺陷病（X-SCID）是由IL2RG基因突变引起的细胞免疫和体液免疫联合缺陷，患上此病的婴儿若不接受根治治疗，在两周岁前致死率近100%。

作为此次临床试验的主要研究者，重医附属儿童医院党委书记赵晓东在接受采访时说，X-SCID基因治疗临床试验，旨在探索通过病毒载体把正常的基因拷贝带到造血干细胞中，最终将基因修正的造血干细胞回输给患儿，帮助患儿重建机体免疫系统和造血系统。上述治疗过程中，干细胞都是来源于患儿本身，不需要另外一个供者供应干细胞。

▲赵晓东。受访者供图

“目前，X连锁重症联合免疫缺陷病的治疗效果并不好。”赵晓东说，因为患儿们很难找到配型完全相合的同胞兄妹进行造血干细胞移植，且移植前频繁感染等导致患儿脏器损害严重，这造成该病在临床上死亡率极高。此次临床实验若成功，将会填补国内X连锁重症联合免疫缺陷病基因治疗的技术空白，从而给患儿带来重生的希望。

重庆附属儿童医院院长华子瑜介绍，近年来，该院先后获批国家儿童健康与疾病临床医学研究中心，国家儿童区域医疗中心，正在推进儿童代谢与炎症性疾病管理及防控、感染与免疫罕见病、儿童神经发育与认知障碍和结构性出生缺陷与器官修复重建等四个方向的研究，将更好地为患儿服务。

据悉，此次论坛由重庆市医学会主办。